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Nightstar用于罕见视力丧失的药物被FDA的基因治疗高速公路录取

  Nightstar用于罕见视力丧失的药物被FDA的基因治疗高速公路录取在针对基因疗法的最新监管支持展会上,牛津大学的分拆Nightstar Therapeutics刚刚获得了一条相当新的“快车道”,以加速其视网膜基因治疗进入市场。这家总部位于伦敦的公司为其III期药物NSR-REP1 获得了FDA称为Regenerative Medicine Advanced Therapy(RMAT)的称号。该疗法旨在通过纠正CHM基因的突变来治疗choroideremia,这是一种导致进行性视力丧失的罕见遗传病。大卫研究员 “接受RMAT指定的NSR-REP1强调了这种基因疗法在维持和改善脉络血症视力方面的潜力,”Nightstar首席执行官Dave Fellows在一份声明中表示。“这一说法进一步强调了人们认识到choroideremia的严重性质以及迫切需要为受遗传性视网膜疾病影响的人开发新疗法,否则会导致失明。我们期待与FDA密切合作,讨论NSR-REP1开发计划,并确定我们如何加速使红细胞增多症患者获得NSR-REP1的途径。“ RMAT包括快速通道和突破性指定的所有好处,包括FDA和赞助商之间的早期互动。回来时,RMAT第一次创建(作为21的部分ST世纪疗法法),制药公司担心基因治疗将被排除在外。这是因为FDA在该名称的第一个描述中没有明确包括基因疗法。然而,该机构在去年11月对此进行了补救。与突破性指定不同,RMAT不需要证据证明该药物可能比现有疗法有显着改善。与突破性名称一样,获得RMAT认证并不意味着该产品将获得批准,并且不会改变批准所需的安全性和有效性标准。该公司表示,NSR-REP1的RMAT名称是基于临床数据,该数据支持从血液流变病患者完成的I II期试验中维持和改善视力。该药目前正处于III期临床试验阶段。去年9月首次在纳斯达克上市的Nightstar股票$ NITE上涨近6%。

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